神经内分泌瘤（NET）可以发生在体内任何部位，治疗选择非常局限，尤其是非胰腺来源NET，尚有着极大的临床治疗需求，而创新原研靶向药物索凡替尼的问世，为我国非胰腺来源NET患者带来了新的希望。为了让更多患者能够得到及时治疗并减轻患者经济负担，中国初级卫生保健基金会于年1月23日正式启动了“苏达新生非胰腺神经内分泌瘤患者援助项目”（以下简称“苏达新生援助项目”），首批享受到索凡替尼胶囊援助的患者也从中得到了持续获益。在这个激动人心的时刻，《中国医学论坛报》医院谭煌英教授分享对此的见解和体会。
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论坛报：您经治的一位患者是首批享受到“苏达新生非胰腺神经内分泌瘤患者援助项目”的患者，并于日前成功获得了索凡替尼胶囊援助，可否请您分享一下这位患者的情况和此时此刻的心情？
谭煌英教授：该患者是胸腺来源的神经内分泌瘤，发现时已出现多发骨转移，且胸部肿瘤较大，无法切除，因此自确诊以来一直进行药物保守治疗。患者既往用过多种治疗方案，包括EP（依托泊苷联合铂类）化疗、依维莫司靶向治疗、生长抑素类似物（SSA）等，但病情仍持续缓慢进展。本次患者由于胸部肿瘤增大导致上腔静脉压迫，出现明显面颈肿胀等症状来诊，对于缓解病情有着急迫的诉求。但对于胸腺来源NET，目前可选择的治疗药物较为有限，考虑到患者既往已使用过多种治疗手段，病情都未得到有效控制，需要寻找新的治疗方案。恰逢索凡替尼上市，且获批适应证为非胰腺来源NET，刚好为患者提供了新的治疗选择。患者使用索凡替尼治疗后，上腔静脉压迫症状有所缓解，安全性良好，整体病情较为稳定，目前尚未到疗效评估周期。该患者在索凡替尼上市后第一批获得新药援助，对于患者而言极大地减轻了经济负担，同时得到了有效的治疗，是一件值得庆贺的事情。
一种新药研发成功，往往需要很漫长的时间，上市后价格也相对较为昂贵。有些适应证相符，但需要长期用药治疗的患者，可能由于沉重的经济负担而犹豫，导致延误治疗。看到患者在“苏达新生援助项目”的支持下，可以享受到价格上的优惠，降低了治疗费用，同时提高了治疗积极性和依从性，作为医生我感到非常高兴，可以说“苏达新生援助项目”对患者和医生而言都是福音。
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论坛报：非胰腺来源NET患者的发病和临床表现有什么特点？既往有哪些未被满足的治疗需求？
谭煌英教授：非胰腺来源NET主要来自胃肠道和胸部（肺和胸腺）。来自胃肠道的NET，在伴有类癌综合征时会出现一些特殊的临床表现，但中国伴有类癌综合征患者较少，在多数情况下和其他胃肠道肿瘤临床表现较为类似，多为非特异性表现，如消化不良、腹痛、腹泻、便秘、疲乏等。肺和胸腺来源的NET临床表现则和肺癌类似，会出现咳嗽、胸闷等临床症状。
在临床治疗选择方面，目前胰腺来源NET治疗药物较多，非胰腺来源NET则相对较少。对于胃肠道来源的NET，治疗药物主要有SSA、依维莫司、肽受体介导的放射性核素治疗（PRRT）、化疗等，化疗的疗效相比胰腺来源NET则要差一些；而肺和胸腺来源的NET，由于生长抑素受体通常为阴性，SSA并不适用于受体阴性的患者，因此可选择的药物更少，主要为化疗和依维莫司。索凡替尼的问世恰好丰富非胰腺来源NET抗血管生成靶向治疗选择，并且可满足多线治疗需求。正如本例获得援助的患者，为胸腺来源NET，生长抑素受体阴性，既往采用多种治疗方案后疾病仍在缓慢进展，索凡替尼则为其提供了新的治疗选择。因此对于此类患者，尽早使用有效的靶向药物治疗，或可使患者及早获益。
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论坛报：可否请您谈谈，对于非胰腺来源NET患者的治疗时机应如何选择？在药物选择方面您有哪些考量？
谭煌英教授：对于非胰腺来源NET选择治疗药物时，会结合药物的疗效、不良反应，肿瘤的分级、负荷大小及转移情况，以及患者的年龄、体质、治疗意愿等多方面因素综合考量。SSA类药物稳定性较高，副作用较小，但客观缓解率较低，适合肿瘤负荷小、生长缓慢的患者，故而对于生长抑素受体阳性、肿瘤分级比较低的患者，会首选SSA类药物；对于年老体弱、肿瘤负荷较大的患者，SSA可能疗效欠佳，但考虑副反应的因素，也可选SSA治疗。对G1、G2级，肿瘤负荷大、血管丰富，Ki-67≥10%/Ki-%伴肝转移的患者，则优选抗血管生成靶向药物，如索凡替尼。G3级NET患者可选择靶向治疗或者化疗。
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论坛报：患者援助项目的落地，对患者、对医生而言分别有何重要意义？会对我国神经内分泌瘤领域、乃至抗肿瘤领域的学术发展有何推动作用？
谭煌英教授：在援助项目的支持下，药物可及性提高为疾病治疗提供更多可选择的手段，也为患者带来多一份希望，同时大幅降低了患者的经济负担，使患者可以尽早获得有效的靶向治疗。同时，援助项目的落地对我国抗肿瘤领域学术发展也具有重要推动作用。以往治疗药物多数是国外进口的，国内患者用药需要漫长的等待，索凡替尼作为国产原研药物在国内率先上市，使得国内患者能尽早用到好药。这表明我国抗肿瘤治疗已与国际接轨，甚至在非胰腺来源NET领域处于世界领先地位，未来或许可以为各位国际同道提供中国数据、中国经验、中国制药，在国际舞台唱响中国之声，这是非常有意义的！
最后，谭煌英教授总结指出，索凡替尼治疗G1/G2级非胰腺来源NET患者的III期临床研究（SANET-ep）显示，相较于安慰剂对照组，索凡替尼可显著延长晚期非胰腺来源NET患者的mPFS（研究者评估的mPFS：索凡替尼组9.2个?vs对照组3.8个?），且客观缓解率（ORR）明显提升（索凡替尼10.3%vs对照组0%），可谓是丰富了非胰腺来源NET靶向治疗领域选择。在非胰腺来源NET中，我国胸腺和胃来源NET发病率较国外更高，索凡替尼率先在国内上市，且在“苏达新生援助项目”的支持下，国内患者可以更快更早获得治疗，甚至为国际提供中国数据，这无疑具有重要的意义和价值。
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